Een decennia oud medicijn dat in de transplantatiegeneeskunde wordt gebruikt, kan de progressie van nieuw gediagnosticeerde diabetes type 1 (T1D) aanzienlijk vertragen – en een nieuwe studie bevestigt dat zelfs een lage dosis opmerkelijk effectief is, met minder bijwerkingen dan eerder werd aangenomen. De bevindingen bieden een potentieel baanbrekende, betaalbare behandeling voor een aandoening die miljoenen mensen treft.
De uitdaging van diabetes type 1
Type 1-diabetes is een auto-immuunziekte waarbij het lichaam zijn eigen insulineproducerende cellen (bètacellen) in de pancreas aanvalt. Insuline is cruciaal voor het reguleren van de bloedsuikerspiegel; zonder dit bouwt glucose zich op, wat leidt tot ernstige gezondheidscomplicaties. Veel nieuw gediagnosticeerde patiënten ervaren echter een ‘wittebroodswekenfase’ waarin een deel van de bètacelfunctie overblijft – een kritieke periode voor interventie. Het behoud van de bètacelfunctie, zelfs tijdelijk, kan de risico’s op de lange termijn, zoals hart- en nierziekten, dramatisch verminderen.
Nieuw onderzoek naar polyklonaal antithymocytglobuline (ATG)
Onderzoekers van het Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg Leuven in België voerden een onderzoek uit waarbij 117 deelnemers (leeftijd 5-25 jaar) betrokken waren bij wie T1D werd vastgesteld binnen negen weken na de start van het onderzoek. Ze testten verschillende doses ATG, een immuunonderdrukkend medicijn, om te zien hoe dit de bètacelfunctie beïnvloedde.
De resultaten waren duidelijk: zelfs de laagste dosis (0,5 mg/kg lichaamsgewicht) bewaarde de bètacelfunctie effectief gedurende een jaar. Cruciaal was dat deze dosis ook de bijwerkingen aanzienlijk verminderde, zoals serumziekte (een immuunreactie op dierlijke eiwitten in het medicijn). Hogere doses veroorzaakten, hoewel ze even effectief waren, veel ernstiger bijwerkingen.
Waarom dit belangrijk is: kosten en toegankelijkheid
De hoofdauteur van het onderzoek, dr. Chantal Mathieu, benadrukte de aantrekkingskracht van het medicijn: “De ATG werkte wonderwel… het grootste voordeel was te zien bij de kleinste kinderen.” Dit is belangrijk omdat bestaande behandelingen zoals teplizumab (Tzield) alleen zijn goedgekeurd voor diabetes in een zeer vroeg stadium, waardoor de toepasbaarheid ervan wordt beperkt. Andere opties, zoals baricitinib, vereisen continu gebruik. ATG is niet alleen effectief, maar ook goedkoop en overal verkrijgbaar, waardoor het een haalbare optie is voor bredere toegang voor patiënten.
Toekomstige ontwikkelingen: genetisch gemodificeerde antilichamen
Onderzoekers onderzoeken nu een versie van de volgende generatie van ATG, gekweekt in genetisch gemodificeerde koeien, ontworpen om menselijke antilichamen te produceren. Dit zou serumziekte helemaal kunnen elimineren en mogelijk de werkzaamheid kunnen verbeteren. De proef, geleid door Dr. Michael Haller van het Diabetes Instituut van de Universiteit van Florida, zal naar verwachting eind dit jaar of begin volgend jaar beginnen.
De hoop is dat deze nieuwe formulering nog veiliger en effectiever zal zijn bij de behandeling van type 1-diabetes.
Dit onderzoek biedt hernieuwd optimisme voor de behandeling van diabetes type 1, vooral bij jonge kinderen, door een kosteneffectieve en goed verdragen behandelingsoptie te bieden. Hoewel een aanpak met meerdere geneesmiddelen uiteindelijk noodzakelijk kan zijn, vertegenwoordigt ATG een belangrijke stap voorwaarts in het vertragen van de ziekteprogressie en het verbeteren van de gezondheidsresultaten op de lange termijn.
